 創(chuàng)新促進健康 2017年新藥批準和其它治療藥物進展 FDA 藥品審評與研究中心（CDER）
引言歡迎閱讀我們的新報告，《創(chuàng)新促進健康：2017 年新藥批準和其它藥物治療進展》。自 2012 年以來，F(xiàn)DA 藥品審評與研究中心（CDER）每年都發(fā)布其批準的新藥綜述報告，該報告有助于說明 CDER 在為有需求的患者提供安全、有效的創(chuàng)新新藥療法方面所發(fā)揮的作用。今年，我們擴展了報告范圍，提供更有價值的信息。 新藥意味著促進患者治療的重要的新治療藥物。正如您在這份報告中所看到的，2017 年也不例外。然而，故事內(nèi)容更加豐富。我們今年的報告也強調(diào)了并非新型藥物的新批準，這些藥物并非全新的，卻提供了具有重要醫(yī)療價值的值得注意的臨床進展。與其它年份一樣，2017 年的很多重要進展是批準使用FDA已批準藥品用于新用途，或者用于治療像兒童這樣的新患者群體。 我們的報告還強調(diào)了 CDER 用于提高效率、加速審批從未在美國上市的治療藥物的多個創(chuàng)新的監(jiān)管工具。重要的是要認識到，我們就這些批準做出的決定是在國會批準的與行業(yè)達成的協(xié)議（稱為生產(chǎn)商付費計劃）所規(guī)定的目標日期之前完成的，并且大部分是先于全球其它國家在美國率先批準。 CDER 還對 FDA 應對 2017 年嚴重颶風發(fā)揮了積極作用，保持與制藥商的溝通，確定關鍵醫(yī)療產(chǎn)品的潛在短缺，并與生產(chǎn)商密切合作解決這些短缺問題，開展加速審查，并利用執(zhí)法自由裁量權來減輕醫(yī)療必需產(chǎn)品的藥品短缺。 重要的是，如果沒有來自于制造、科學、醫(yī)療和以患者為中心的各個組織的廣泛的利益攸關方的大量幫助，CDER 無法有效評估所有這些新藥治療的安全性和有效性。在本報告中，我們借此機會強調(diào) CDER 領導或參與的許多公立-私營部門合作和聯(lián)盟支持創(chuàng)新和改善醫(yī)療保健?；颊咴谒幬镩_發(fā)和批準中所發(fā)揮作用變得越來越重要。我們的報告還分享了 FDA 在將患者視角納入我們的決策過程中取得的一些重要進展。 我們希望這份新報告能夠?qū)?CDER 為支持創(chuàng)新和改善患者治療所采取的多種方式提供深入了解。 2017 年：創(chuàng)新與成就之年在 2017 年，F(xiàn)DA 藥品審評與研究中心（CDER）的批準的新治療藥物幫助了患有多種不同病癥（從罕見病到常見疾?。┑脑S多患者獲得改善生活質(zhì)量的新希望，并在一些情況下，提高了患有致命疾病患者的生存機會。 為有需求的患者提供多種新的治療藥物選擇。 罕見病 傳染病 神經(jīng)系統(tǒng)疾病 癌癥治療藥物 其它成就 CDER 在 2017 年批準的治療藥物將幫助患有許多不同疾病的廣大患者。 2017年 CDER 批準的治療藥物2017 年，CDER 批準了多個改善美國公眾的健康狀況的治療藥物，包括：
本報告總結(jié)了這些批準和具有亮點的例子，強調(diào)那些為有需求的患者提供新的和創(chuàng)新治療藥物的批準。 新藥新藥往往是服務于以前未滿足的醫(yī)療需求，或者顯著幫助推進患者治療的創(chuàng)新產(chǎn)品。一種新藥中的有效成分或成分從未在美國得到批準。本報告列出了 CDER 2017 年的所有新藥批準，并討論了 CDER 認為取得顯著成就者。CDER 在 2017 年批準了 46 個新藥，既有作為依據(jù)新藥申請（NDAs）的新分子實體（NME），也有作為依據(jù)生物制劑許可申請（BLA）的新型治療生物制劑。 與所有 FDA 批準的產(chǎn)品一樣，本報告討論的 CDER 批準的新藥均與風險相關。有關這些藥物的更多信息以及完整的風險信息，請參閱 Drugs@FDA 上的藥物批準函和 FDA 批準的標簽說明。 2017 年 CDER 批準的新藥 下面列出 CDER 2017 年新藥批準。*批準日期、非專有名稱以及每種藥物的用途，請參閱FDA網(wǎng)站上的 CDER 2017 年新藥批準文件。  * 本資料截至 2017 年 12 月 31 日為準。 在極少數(shù)情況下，F(xiàn)DA 可能有必要將藥物的新分子實體（NME）認定或其申請狀態(tài)變更為新 BLA。例如，可能有新的信息會導致重新考慮原來的認定或狀態(tài)。如果必須對藥物的名稱或申請的狀態(tài)變更為新 BLA，F(xiàn)DA 就會在適當?shù)那闆r下，對任何修訂的性質(zhì)和原因進行溝通。 **批準的沒有商品名的產(chǎn)品。 CDER 的年度新藥批準：2008 - 2017 年 CDER 在 2017 年批準了 46 個新藥。下列圖表顯示，從 2008 年到 2016 年，CDER 平均每年批準大約 31 個新藥。  新藥批準的影響力很多 CDER 在 2017 年批準的新藥，因為顯著的潛在積極影響和為優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療護理和患者治療做出了獨特的貢獻備受關注。 首創(chuàng)新藥 CDER 將 2017 年批準的 46 個新藥中的 15 個（33％）確定為首創(chuàng)新藥，這是對美國人健康產(chǎn)生強有力的積極影響潛力的一個指標。這些藥物通常具有不同于現(xiàn)有治療藥物的作用機制。2017 年獲 FDA 批準的首創(chuàng)新藥包括： Besponsa，Brineura，Dupixent，Emflaza，Giapreza，Hemlibra，Idhifa，Macrilen，Mepsevii，Ocrevus，Prevymis，Radicava，Rhopressa，Rydapt 和 Xermelo。 認定為首創(chuàng)新藥和獲批用于治療罕見病的藥品，通常對患者健康有強烈的積極影響。 2017 年值得注意的首創(chuàng)新藥的例子包括：
罕見病用藥 在 2017 年，CDER 批準的 46 個新藥（39％）中，有 18 個獲批用于治療影響到 20 萬或更少的美國人的罕見或“孤兒”疾病。罕見病患者往往很少或根本沒有藥物來治療他們的病癥。2017 年獲批的罕見病用藥認定新藥包括：Aliqopa，Alunbrig，Austedo，Bavencio，benznidazole，Besponsa，Brineura，Calquence，Emflaza，Hemlibra，Idhifa，Macrilen，Mepsevii，Prevymis，Radicava，Rydapt，Xermelo 和 Zejula。 2017 年獲批的促進罕見病患者治療的藥物包括：
其它新藥批準：在范圍廣泛疾病的患者治療中的成就 除了上面提到的首創(chuàng)新藥和罕見病用藥認定藥品之外，2017 年新藥領域還包括這些在美國首次獲批的值得關注的藥品，可能顯著改善患有下面提到的疾病的患者治療：
創(chuàng)新：經(jīng)常運用加速研發(fā)和審評通道2017 年，CDER 采用多項監(jiān)管途徑加快新藥開發(fā)及批準。這些途徑采用一系列可提高研發(fā)效率及縮短時間線的途徑; 這些方法可以包括 CDER 工作人員和藥物研發(fā)人員之間的更多互動，計劃設計方面的更大靈活性，以及縮短申請審評的時間線。 快速通道 快速通道認定藥物有可能解決尚未滿足的醫(yī)療需求。2017 年獲批的 46 個新藥中，有 18 個（39％）被 CDER 認定為快速通道。 快速通道加速了新藥研發(fā)和審評速度，例如，通過提高 FDA 和藥物研發(fā)者之間的交流溝通，以及使 CDER 在提交完整申請之前審評藥品申請的部分內(nèi)容。 給予快速通道認定藥物包括：Aliqopa, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Emflaza, Idhifa, Ingrezza, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 突破性治療藥物 突破性治療藥物是具有初步臨床證據(jù)證明，對于尚未滿足醫(yī)療需求的嚴重或威脅生命的疾病，該藥物可以導致至少一種臨床上顯著的終點（例如研究結(jié)果）比其它可用療法顯著改善。 2017 年，CDER 將獲批新藥中的 17 個（37％）認定為突破性治療藥物。突破性治療藥物認定包括所有快速通道計劃功能，以及更為密集的 FDA 對有效的藥物開發(fā)計劃的指導。突破性治療藥物認定旨在幫助縮短潛在新治療藥物的開發(fā)時間。 給予突破性治療藥物認定的藥物包括： Alunbrig, Bavencio, Besponsa, Brineura, Calquence, Dupixent, Hemlibra, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Verzenio, Vosevi, Zejula。 優(yōu)先審評 如果 CDER 確定藥品可能在醫(yī)學治療方面提供顯著促進，則藥物將獲得優(yōu)先審評。在 6 個月內(nèi)審評，而非標準的 10 個月。2017 年批準的 46 個新藥中有 28 個（61％）被認定為優(yōu)先評審。請注意，在某些情況下，由于申請人依據(jù) CDER 的優(yōu)先審評憑券計劃中兌換了優(yōu)先審評憑卷，可能會指定為優(yōu)先審評，這可能意味著該藥物無法提供顯著進展。這些藥物不包括在下述列表中。 認定為優(yōu)先審評的藥物包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela*, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec*, Vabomere*, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 在 2017 年，CDER 使用至少一種加速研發(fā)和審評方法，對所有獲批藥物的 61% 加快批準。 加速審批 “加速審批”計劃使 FDA 能夠更靈活地使用哪些終點來批準一種藥物，為目前嚴重或威脅生命的疾病提供益處。這些加速審批終點可能包括那些在較短的治療期限顯示益處（在完整批準需要較長期證明獲益的情況下），或被認為“合理地可能”預測將會看到重要的臨床獲益。必須進行后續(xù)的驗證性試驗來支持完整批準。2017 年 CDER 批準的新藥中，有 6 個（13％）是依據(jù)加速審批計劃批準的。加速審批的申請帶來的藥物，可以比傳統(tǒng)審批更快地為患者提供重要前移。 2017年獲得批準加速批準的新藥包括：Aliqopa，Alunbrig，Bavencio，benznidazole，Calquence，Imfinzi。 整體采用加速開發(fā)和審評方法 2017 年批準新藥中，有 28 項（61％）被指定為一項或多項快速通道、突破性治療藥物、優(yōu)先評審和/或加速審批的加急類別。 2017 年采用至少一項加速審批方法的新藥包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 可預見性：實現(xiàn) PDUFA 規(guī)定目標依據(jù)處方藥生產(chǎn)商付費法案（PDUFA），向申請人征收用戶付費，為 FDA 提供額外的資源以維持高效和有效的審評流程。 在整個一年中，CDER 達到或超過了 PDUFA 規(guī)定的結(jié)果與制藥行業(yè)協(xié)商和經(jīng)過國會批準的申請審評目標日期。在 2017 年，CDER 實現(xiàn)了 100% 獲批新藥（46/46）達到 PDUFA 目標日期。 2017 年，CDER 實現(xiàn) 100% 新藥批準符合預期日期。 可及性：首輪獲批和與其它國家相比的獲批首輪獲批 2017 年 CDER 批準的 46 個新藥中，39 個（85％）在審評 “首輪”獲批，這意味著沒有要求會延遲批準并導致另一輪審評的額外信息。從 2011 年到 2016 年，CDER 批準了 204 個新藥，其中 166 個（81％）在首輪獲批。2017 年的比率與該平均值一致。首輪獲批的比例很高，反映了 CDER 員工和藥品研發(fā)人士之間在藥物研發(fā)過程中進行的廣泛討論。這有助于保證申請包含 CDER 開展全面審查，并在適當情況下批準申請所需的信息。 2017 年首輪獲批的新藥包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Radicava, Rhopressa, Rydapt, Siliq, Solosec, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 美國先于其它國家批準 盡管 FDA 與其它國家的監(jiān)管機構(gòu)之間的監(jiān)管流程差異很大，但 2017 年批準的 46 個新藥中，有 36 個（78％）先于任何其他國家在美國獲得批準。 2017 年在美國率先批準的新藥包括：Aliqopa, Alunbrig, Austedo, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Macrilen, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Rhopressa, Rydapt, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Vyzulta, Xermelo, Zejula。 2017 年獲批的新藥中，78% 在美國率先獲得批準。   FDA 已批準藥品的新用途和擴展用途在 CDER 批準新藥之后，生產(chǎn)商提交新數(shù)據(jù)證明同一產(chǎn)品的安全性和有效性用于另外用途或用于不同患者人群的情況并不少見。變更使用已獲批藥物或?qū)⑵溆糜谄渌颊叩纳暾垖儆诒环Q為“療效補充”的補充申請類別。 新用途下述產(chǎn)品是一些備受關注的 2017 年獲得了 FDA 已批準藥物新用途的批準：
2017 年，F(xiàn)DA 首次批準了基于常見生物標志物，而非腫瘤起源部位的癌癥治療藥物。
CDER 在 2017 年批準了近十年來首個肝癌治療藥物。
新適用人群擴大批準可以給更多患者帶來治療選擇，例如患有囊性纖維化的兒童。 以下是受到關注的2017年獲得了已批準用于擴大患者人群的藥物的批準：
其它批準除了 2017 年的多個值得注意的新藥和療效補充批準之外，CDER 還批準了多個其它治療藥物。其中包括生物類似物和含有已經(jīng) FDA 批準的藥物的新配方、制造商、復方或劑型的藥品和其它藥物。下面討論這些不同類型的批準的值得關注的例子。 生物類似物FDA 批準的生物類似物與 FDA 已批準的生物制品（被稱為參照產(chǎn)品）在安全性、純度和效力（安全性和有效性）方面高度相似，不存在臨床意義上的差異。生物制品非常復雜，常用于治療嚴重危及生命的病人。允許 FDA 批準生物類似物的法律旨在創(chuàng)造競爭，增加消費者的選擇，支持獲得更多的重要治療藥物。 2017 年，CDER 批準了 5 個新生物類似物：
生物類似物擴大了治療選擇，為美國市場帶來競爭。 2015 年，美國批準第一個生物類似物Zarxio（非格司亭-sndz），為Neupogen（非格司亭）的生物類似物，幫助患者在癌癥治療耗盡后生成白細胞。 2016 年，CDER 批準了另外三種生物類似物：Inflectra（英夫利昔單抗-dyyb），Remicade 的生物類似物（見上述 Ixifi 和 Renflexis）; Erelzi（依那西普-szzs），Enbrel 的生物類似藥，通過干擾體內(nèi)被稱為腫瘤壞死因子的物質(zhì)來治療類風濕性關節(jié)炎等自身免疫性疾??；以及 Amjevita（阿達木單抗-atto），Humira 的生物類似物（參見上述 Cyltezo）。 CDER 的很多新藥批準并非新藥，但仍然為有需求的患者提供重要的醫(yī)療價值。 每種 FDA 批準的參照制品的多種生物類似物，可使市場競爭更加激烈。市場競爭的加劇，可能會導致患者和醫(yī)療系統(tǒng)的成本大幅降低。生物制藥行業(yè)對開發(fā)這些產(chǎn)品表現(xiàn)出極大的興趣，CDER 希望提交更多的生物類似物申請。目前有 9 個 FDA 批準的生物類似物，但在研發(fā)管線中還有更多。 新配方藥物新配方指其中的產(chǎn)品的有效成分已經(jīng) FDA 批準。已經(jīng)批準的藥物的新配方可以提供顯著的治療進展。 旨在遏制濫用的阿片類藥物 CDER 在 2017 年批準了三種已經(jīng)獲得批準的阿片類止痛藥物 — 羥考酮，氫可酮和嗎啡硫酸鹽。這些新配方具有旨在遏制濫用這些高度成癮性藥物的特性。盡管這些產(chǎn)品的配方使濫用更加困難，但它們不能防止所有給藥途徑的濫用，預期也不能預防或降低成癮。這些藥品加入了 FDA 之前批準的其它七種產(chǎn)品，具有旨在遏制濫用的性質(zhì)。 鑒于美國正在發(fā)生的阿片類藥物濫用流行，這些新制劑有可能改善公眾健康。 2017 年的三個新的批準配方是：
2017 年新批準的阿片類藥物可能有助于減少濫用，并有助于解決美國的阿片類藥物濫用流行。 所有經(jīng)批準的具有遏制濫用特性的產(chǎn)品均必須開展批準后流行病學研究，以確定濫用遏制物質(zhì)是否真正影響社區(qū)中的濫用率。 其它新配方和受到關注的批準以下包括 2017 年其它受到關注的新配方以及其它受到關注的非新藥批準，包括但不限于那些有效成分的新復方或經(jīng) FDA 批準的藥物的新生產(chǎn)商。
2017 年，CDER 批準了帶有電子傳感器的片劑，使得患者可以追蹤自己是否服藥。
2017年，CDER 批準了 20 年來首個用于鐮狀細胞病患者的首個治療產(chǎn)品。
2017 年，CDER 批準首個每月注射一次的丁丙諾啡產(chǎn)品，以幫助患者抗阿片類藥物成癮。
對自我注射腎上腺素的新生產(chǎn)商的批準為患者增加了另一種選擇，并增加了競爭。
新劑型新劑型可確保適當劑量，幫助患者堅持治療，提高生活質(zhì)量。 FDA 已批準藥物的新劑型可以通過幫助增加患者對治療的依從性，確保適當?shù)膭┝恳约案纳崎L期使用藥物的患者的生活質(zhì)量改善患者健康。這一類中值得關注的批準包括：
確保在緊急情況下獲得受FDA監(jiān)管的產(chǎn)品以上討論的 CDER 的治療藥物批準都是在精心計劃和執(zhí)行的時間內(nèi)進行，目的是盡快為美國公眾帶來安全有效的新療法。但是，當發(fā)生突發(fā)事件時，CDER 靈活運用執(zhí)法自由裁量權來確保獲得所有需要的藥品，保護公共健康。 2017 年颶風季節(jié)對對墨西哥灣沿岸、美國加勒比海島嶼領地和加勒比海島國造成大規(guī)模破壞。在 Harvey、Irma、Jose 和 Maria 颶風登陸之前，F(xiàn)DA 通過評估這些颶風路徑中的設施類型和位置，以及可能的產(chǎn)品短缺的影響，對受 FDA 監(jiān)管產(chǎn)品受到的影響做好準備。 當瑪麗亞颶風襲擊波多黎各時，這場風暴造成波多黎各島上很多受到 CDER 監(jiān)管藥品的產(chǎn)能的大幅下降。CDER 員工不知疲倦地工作，幫助這些生產(chǎn)商減少潛在的藥品短缺，使用產(chǎn)品進口快速審查和執(zhí)法自由決定權，幫助生產(chǎn)設施提供所需的藥物。 CDER 在 2017 年颶風季節(jié)期間的應對，彰顯了緊急情況下獲得 FDA 批準的醫(yī)療產(chǎn)品以保護公共健康的重要性。 用于靜脈輸注的氯化鈉和葡萄糖溶液對于適當混合醫(yī)院和醫(yī)療診所使用的藥品至關重要。這些主要溶液的主要生產(chǎn)商百特醫(yī)療保健公司（Baxter Healthcare Corporation）在 Maria 颶風襲擊后，失去了這些產(chǎn)品的大部分生產(chǎn)能力。作為應對，CDER 加快審查全球其他百特生產(chǎn)基地的資料，并得出結(jié)論認為，可依據(jù)執(zhí)法自由裁量權進口和配送未經(jīng)批準的百特輸液。CDER 也允許其它公司生產(chǎn)的獲批藥品獲得某些豁免。 這些措施有助于維持用于嚴重病癥治療的重要產(chǎn)品的供應，例如癌癥和自身免疫疾病等嚴重病癥，以及預防腎移植患者的器官排斥反應。颶風的破壞打斷了醫(yī)用氧氣和氮氣的供應，促使 CDER 與多家公司一起努力保持供應。 在發(fā)電機啟動之前，波多黎各生產(chǎn)工廠的電力損失使得一些藥品暴露于獲批儲存條件之外的溫度和濕度中。通過與某些公司的互動，CDER 得出結(jié)論認為，在電力恢復或在其它制造地點生產(chǎn)情況下，這些藥品的可在波多黎各恢復生產(chǎn)。盡管在發(fā)生停電的地方制造的產(chǎn)品并未短缺，但是 CDER 仍將審查確定產(chǎn)品質(zhì)量是否受到影響的計劃。 CDER 在颶風破壞后的努力，有助于維持用于嚴重病癥治療的重要產(chǎn)品的供應。 外部參與CDER 與各種各樣的利益攸關方合作，包括醫(yī)療和科學組織、患者權益團體，以及患者和照護者，以支持創(chuàng)新和推動公共健康。 醫(yī)學與科學界的參與CDER 與其它政府機構(gòu)、全球性組織、學術界、行業(yè)和患者權益團體的合作，有助于發(fā)展和推進將創(chuàng)新型新藥療法推向市場所需的科學。CDER 經(jīng)常促進建立伙伴關系和協(xié)作，并就具體的科學項目提出建議。通過 FDA 的關鍵路徑計劃（CPI），CDER 啟動了數(shù)十項科學合作，包括：
CDER 還定期通過關鍵路徑創(chuàng)新會議與利益攸關方接觸，以解決藥物開發(fā)中的問題。這些參與推動了基于動物或計算機的預測模型，安全性和有效性生物標志物，以及新的臨床方法等工具的開發(fā)。 這些會議已經(jīng)成為 CDER、行業(yè)、學術界、患者權益組織和其他政府機構(gòu)在藥物開發(fā)過程中提前溝通以提高效率和成功的極具價值的工具。 有關 CDER 如何利用科學促進創(chuàng)新的更多信息，請參閱 FDA 網(wǎng)站上的 Regulatory Science in Action。 傾聽患者聲音CDER 的外部參與也擴展到了我們最重要的利益相關者 — 患者。當我們可以系統(tǒng)地獲得患者的體驗、觀點、需求和關于他們的病情和可用的治療選擇的優(yōu)先順序時，藥物開發(fā)和 FDA 的審評過程會受益。 自 2013 年起，我們的藥物重點藥物開發(fā)（PFDD）計劃一直在幫助 FDA 更好地了解患者的需求以及他們對新藥開發(fā)的看法和感受。在此期間，我們與患者、照護者和患者權益團體召開了 24 次會議。 在藥物開發(fā)和評估的背景下，會議側(cè)重于存在特別需求的疾病領域，更好地了解患者對自身病情和治療藥物的看法。 2017 年，我們召開了會議，邀請患有肌肉衰減癥、自閉癥、斑禿和遺傳性血管性水腫的患者參會。 對于每次會議，我們都會發(fā)布詳細的《來自患者的聲音報告》，總結(jié)我們了解到的情況。這些會議的完成是 FDA 依據(jù)《處方藥生產(chǎn)商付費法案》第五次授權（PDUFA V）承諾的一部分。 我們認識到，有更多的疾病領域需要解決。 為了幫助擴大 FDA《以患者為中心的藥品開發(fā)倡議》（PFDD initiative）的效益，F(xiàn)DA 鼓勵患者組織參與和組織以患者為中心的合作，就其它疾病領域生成公眾意見，運用 PFDD 建立的流程作為模式。 FDA 建議有興趣召開外部 PFDD 會議的患者組織向 FDA 發(fā)送意向書。 在我們致力于加強以患者為中心的藥物開發(fā)和監(jiān)管決策時，CDER 認識到有必要采用系統(tǒng)的，方法上科學合理的途徑來收集患者意見，便數(shù)據(jù)可以進一步為監(jiān)管決策提供信息。一個重要的步驟是為患者團體、研究人員和藥物研發(fā)者提供指導，幫助以務實和合理的策略，途徑和方法收集和運用患者意見和建議。 患者參與已成為藥品開發(fā)過程的一個組成部分。 結(jié)語CDER 的職員由具有不同專業(yè)領域的人員組成，包括醫(yī)生、安全評估人員、化學家，生物學家、生物統(tǒng)計學家、護士、藥劑師、藥理學家、流行病學家、法律和監(jiān)管專家等等，他們正在共同努力，盡可能有效地為美國公眾帶來安全有效的藥物治療。 這些治療藥物以之前從未在美國上市的新藥，具有重要的醫(yī)學價值的其它藥物， FDA 已獲批產(chǎn)品的新用途，用于新患者群體的產(chǎn)品以及旨在提供優(yōu)于先前產(chǎn)品優(yōu)勢的藥品新劑型的形式推出。 比新治療藥物數(shù)量更為重要的是這些藥物的醫(yī)療價值，以及用于促進病人醫(yī)療中的重要作用。 另外值得注意的是這些藥物的審評和批準的效率。CDER 使用各種快速的開發(fā)和監(jiān)管審評工具來幫助加速這些藥物上市。此外，正如我們在 2017 年颶風季節(jié)的應對所顯示的，我們加快審評，并根據(jù)執(zhí)法自由裁量權采用進口的方式，幫助獲得所需藥物。 在所有的案例中，在努力尋求新藥審評效率同時，CDER 都堅持嚴格的安全性和有效性的標準。 我們 2017 年的治療藥物批準將幫助許多有需求的患者。但是，CDER 的使命遠遠超出了所受理的來自于制藥行業(yè)的藥品申請的安全性和有效性的嚴格審評。我們也注重推動可能導致未來創(chuàng)新藥物的科技，這些科技中的很多甚至可能還沒有構(gòu)思出來。我們正在努力開發(fā)更高效和創(chuàng)新的方法來評估藥物療法的安全性和有效性，這些新的進展將使制藥行業(yè)得到發(fā)展。 盡管我們的監(jiān)管工作延伸到了許多科學、臨床和技術領域，但只憑我們的一己之力，無法完成所要求的一切。CDER 與醫(yī)學界范圍廣泛的利益攸關方合作，包括學術界、行業(yè)、患者和他們的照護者、患者權益團體、各州和其它聯(lián)邦機構(gòu)等。傾聽各界的聲音已成為這項工作的重要組成部分。我們努力確保我們了解主要服務對象的需求，為患者提供最大的獲益，為改善美國公眾健康提供最大程度的可能性。 最顯要的是，CDER 致力于確保我們所有的批準惠及美國公眾。 本報告無意包羅萬象地總結(jié) CDER 的所有批準，而是提供各種 CDER 為加強美國公眾健康所采取行動的有價值案例。 雖然這份報告并非 CDER 今年所有批準的全面匯編，但提供了許多 CDER 批準新治療藥物促進患者健康有價值的實例。 ? 附錄 A：藥品審評通道認定情況  翻譯：識林-Kapok |
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