據(jù)統(tǒng)計，今年美國 FDA 已經(jīng)批準了制藥公司提交的 35 個新分子實體 (NME) 藥物和生物制品許可申請，15 個用來治療罕見疾病的新藥，以及 15 個首創(chuàng)新分子藥物。在批準的 35 個藥物中，有 34 個符合美國處方藥申報者付費法案 (PDUFA) 所設定的截止日期，而 80% 以上有效的新分子實體在一年的審批進程中得到了批準。

今天我們就來盤點一下這些被被批準的藥物中，未來 5 年會有什么樣的傲績。

截至 12 月中旬，美國 FDA 今年已經(jīng)批準了制藥公司提交的 35 個新分子實體 (NME) 藥物和生物制品許可申請(BLA)，而 2013 年這一數(shù)量為 27 個。更令制藥界鼓舞的是，F(xiàn)DA 今年的目標是要達到 2012 年的成績。當時，全年共有 39 個新產(chǎn)品得到批準，創(chuàng)下十年來藥物獲批數(shù)量新高。

在最近的一篇博客文章中，F(xiàn)DA 局長瑪格麗特·漢貝格 (MargaretHamburg) 對該局取得的成績進行了簡要通報。她指出，今年 FDA 批準了 15 個用來治療罕見疾病的新藥(此前的記錄是在一年內(nèi)批準了 13 個這類藥物)，以及 15 個首創(chuàng)新分子藥物。

漢貝格還指出，在批準的 35 個藥物中，有 34 個符合美國處方藥申報者付費法案 (PDUFA) 所設定的截止日期，而 80% 以上有效的新分子實體在一年的審批進程中得到了批準。

依據(jù)新藥的批準數(shù)量并不能對行業(yè)的研發(fā)水平做出全面評估，但一些跡象無疑釋放出了積極信號。其中，F(xiàn)DA 今年批準的 7 只新藥進一步增強了這一趨勢。

此前，這 7 只新藥均獲得了突破性治療藥物資格認定 (BTD)，它們分別是諾華的 Zykadia，吉利德科學公司的 Zydelig 和 Harvoni，默沙東的 Keytruda，勃林格殷格翰的 Ofev，羅氏的 Esbriet 和安進的 Blincyto。在被授予了 BTD 身份之后，這些產(chǎn)品成為了 2014 年最重要的獲批新藥的有力競爭者。

吉利德公司的 Harvoni 在今年 10 月份被批準用于治療基因 1 型丙型肝炎，該藥被譽為 2014 年“最好”的新藥。在這之前，吉利德推出的丙肝藥物 Sovaldi 已于 2013 年年底上市。而 Harvoni 是將 Sovaldi 中的活性成分 sofosbuvir 與第二種化合物 ledipasvir 結(jié)合在一起，每日僅需服用一次，且這種治療不需要使用干擾素。

市場普遍預測，在上市銷售的第一個完整年份，Sovaldi 將在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造令人咋舌的 117 億美元銷售額。而隨著眾多符合治療條件的患者轉(zhuǎn)向使用 Harvoni，Sovaldi/Harvoni 的合計銷售額明年預計將保持在 123 億美元左右，到 2019 年，預計將在 120 億美元左右。要在今年獲批的新藥中確定哪個藥物最重要，頗具挑戰(zhàn)性。但 Harvoni 無疑是一個強勁的候選者。

短短幾年內(nèi)，吉利德從根本上改善了丙肝的治療方法，但與此同時，也常陷在藥價問題的泥沼中。對吉利德、其股東或者生物制藥領域的廣大投資者來說，這并不一定是個積極的發(fā)展趨勢。但在美國市場上，藥品定價是一個長期性問題，制藥行業(yè)需要認真加以解決。

PD-1/PD-L1 抑制劑風頭正勁

不過，也有許多人更看重默沙東開發(fā)的 Keytruda。該藥最初被批準作為轉(zhuǎn)移性黑素瘤的二線治療藥物，是第一只獲得 FDA 批準的 PD-1/PD-L1 抑制劑。這類治療藥物有望在癌癥治療領域創(chuàng)造重大的突破性成果。一些 PD-1/PD-L1 產(chǎn)品已經(jīng)在治療各種實體腫瘤方面展示出了令人印象深刻的持久功效，這些功效也在一些血液系統(tǒng)癌癥的治療方面得到了見證。

這類藥物應用的廣泛解釋了市場分析人士為何一致預測 Keytruda 在 2019 年將實現(xiàn) 33 億美元的銷售額，這使得其有可能成為 2014 年獲批的第二個“最好”的藥物。

此外，百時美施貴寶也值得肯定，其開發(fā)的 PD-1 抑制劑 Opdivo 今年率先在同類藥物中獲得日本監(jiān)管部門的批準，但要獲得 FDA 的批準預計得到明年以后。據(jù)預測，Opdivo 將在 2019 年創(chuàng)造 44 億美元的全球銷售額，這主要得益于其是同類藥物中第一只上市銷售的肺癌治療藥物。

PD-1/PD-L1 抑制劑的不斷涌現(xiàn)表明，未來在實體腫瘤治療方面將取得顯著進步。除此之外，制藥公司 2014 年在開發(fā)用于血液系統(tǒng)癌癥治療的新產(chǎn)品方面也取得了巨大進展。這一點從美國血液病學會 (ASH) 近日舉行的年度會議上所公布的數(shù)據(jù)就可以看出，外界對這些研究數(shù)據(jù)反響熱烈。

吉利德公司開發(fā)的用于治療三種不同血癌的產(chǎn)品 Zydelig 已獲得批準。該產(chǎn)品的獲批讓 2013 年年底羅氏的 Gazyva 和 PHarmacyclics/ 強生公司的 Imbruvica 相繼獲批所展現(xiàn)出的積極趨勢繼續(xù)保持下去。此外，最近安進開發(fā)的 Blincyto 獲得批準進一步表明了 FDA 在這個治療領域里要加快新產(chǎn)品審批進程的意愿。

IPF 領域?qū)F(xiàn)激戰(zhàn)

今年獲批的藥物中還有其它幾個預計將在未來幾年內(nèi)達到重磅炸彈級藥物的地位，其中之一是羅氏的 Esbriet，該藥用于治療特發(fā)性肺纖維化 (IPF)。

羅氏是在 8 月份對 InterMune 公司 83 億美元的收購案中得到 Esbriet 的。在其獲批的當天，F(xiàn)DA 同時批準了勃林格殷格翰公司開發(fā)的競爭性 IPF 治療藥物 Ofev 和 Esbriet。因此，明年的 IPF 治療市場上將會出現(xiàn)一場引人注目的商業(yè)競賽。

到目前為止，2014 年創(chuàng)新性新藥獲批數(shù)量最多的制藥公司，禮來和默沙東并駕齊驅(qū)，均為 3 只新藥。雖然默沙東的 Keytruda 確實是獨樹一幟的獲批新藥，但從未來 5 年關乎公司整體業(yè)績的角度來看，禮來獲批的新藥無疑對其更加重要。

從未來 5 年創(chuàng)造的收入來衡量，禮來獲批的 Ramucirumab 預計將成為所在治療領域里銷售規(guī)模最大的產(chǎn)品，而其獲批的另外兩只新藥 Trulicity 和 Jardiance(與勃林格殷格翰公司合作開發(fā)) 將為禮來在競爭日趨激烈的糖尿病治療市場上增添籌碼。

不過，在監(jiān)管批準上取得的成功并不一定能夠確保禮來在經(jīng)營業(yè)績上呈現(xiàn)強勁的增長勢頭。比如，葛蘭素史克在 2013 年有 6 只新分子實體獲得批準，但今年以來，該公司的經(jīng)營業(yè)績令人失望。