今年的獲獎者來自基因治療這一敏感的醫(yī)學領域。所謂基因治療，簡言之就是通過操縱基因來改變細胞的行為方式?；蚴歉鞣N生命現(xiàn)象的幕后導演，而一切生物體都是由細胞構成的。之所以被稱做“治療”，那是因為這種技術可以消除因人體基因發(fā)生變異或出現(xiàn)缺陷而導致的人體病變。

這一醫(yī)學領域之所以敏感的原因有如下幾個：基因治療與涉及人體遺傳材料的任何研究領域一樣都充滿爭議。而美國一位接受基因治療的病人1999年不治身亡一事則給基因治療技術的研究者和投資者長期蒙上了心理陰影。這可以部分解釋為什么第一個在以基因技術治療癌癥方面實現(xiàn)了商業(yè)化的公司出現(xiàn)在中國。這家公司就是總部位于深圳的賽百諾基因技術有限公司(SiBiono GeneTech Co.)。

基因治療的原理是：基因包含了使細胞得以發(fā)揮功能并實現(xiàn)復制的必要信息。這些遺傳信息包含在DNA這種由四種基本物質所形成的化合物構建的細長鏈條中。

當細胞通過分裂方式進行復制時，這些構成DNA的化合物被從舊細胞傳遞到新細胞，而基因則負責審核這些化合物在傳遞過程中不出現(xiàn)走樣，以便新復制的細胞能與舊細胞一模一樣。

但這一審核過程有時也會出錯，從而導致細胞發(fā)生變異。 而有的人天生就有基因缺陷。不管出現(xiàn)哪種情況，都可以通過基因治療用正確的基因替換出錯的基因。

這事聽起來簡單，但實際卻很復雜。首先需要找到能夠起治療作用的基因，然后需找到將這一修復后的基因送入目標細胞的方法。與化學物質不同，基因不能自行進入細胞。

人們通常用給病人注入病毒的方法來做到這一點，這或許聽起來不合邏輯。病毒是將基因送入細胞的一種十分理想的載體，因為它很擅長于鉆入細胞然后在里面復制自身(用作載體的病毒都經(jīng)過改造，一方面被消除了毒性，同時也喪失了在細胞中自我復制的能力。)

使基因進入細胞只是漫漫征途邁出的第一步。首先必須使基因進入細胞核。然后這一基因在細胞核中必須被激活，這樣它才能扮演細胞復制監(jiān)督官的角色。

就針對癌癥的基因治療而言，p53這一小型基因往往成為人們重點關注的對象，由于其表達蛋白的分子量為53,000道爾頓(1道爾頓的重量大約相當于一個氫原子)，故有此名。

p53基因非常特別且復雜，因為它似乎扮演著基因組(基因中心目錄)守護者的角色。雖然人們對p53的了解還不充分，但有一點是明確的：它與人類至少一半的癌癥都密切相關。

人體中有一組特殊的蛋白質會經(jīng)常對照基因組來檢查DNA是否出現(xiàn)了錯誤；一旦發(fā)現(xiàn)錯誤，它們會立即通報p53基因，后者則會四個一組地前去找出這一錯誤。

問題是DNA常常會隨著細胞的分裂而成倍增多，因此必須趕在有缺陷的DNA被大量復制前及時修復它。

這正是p53基因要做的工作，它會暫停細胞的增長直到修復工作完成。如果有缺陷細胞已無法修復，那么p53基因會強迫這一細胞自我毀滅。

但如果p53基因無法正常工作會發(fā)生什么情況？許多癌癥正是由此而生的。如果p53本身出了錯，或者因病毒侵襲而失去了功效，那么當負責巡視的蛋白質將DNA鏈上的錯誤報告給它時，p53基因就無法正確發(fā)揮作用了。

如果發(fā)生癌變的細胞能夠不受阻止地不斷自我復制，就會形成腫瘤。賽百諾基因技術有限公司的創(chuàng)辦人兼首席執(zhí)行長彭朝暉的一位助手說：“在p53這類基因的監(jiān)督下，健康的人體細胞只會有規(guī)律地分裂，但如果這一監(jiān)督機制失效，細胞就會無限制地分裂，這時人就會生癌。”

那么，通過基因治療來治療癌癥的關鍵就是確保p53基因正常工作。這方面最顯而易見的做法就是將“良好的”p53基因注入腫瘤細胞，賽百諾的做法就是借助所謂腺病毒載體(包含一系列通常會引發(fā)呼吸道、腸道和眼部感染的病毒)將“健康的”p53基因批量注入腫瘤細胞。

一旦進入腫瘤細胞的細胞核，健康的p53基因將像人們預想的那樣發(fā)揮作用──終止腫瘤細胞的擴散。

彭朝暉領導的賽百諾公司自然而然地將基因療法的重點放在治療癌癥上。與手術、化療和放療不同，基因治療直指癌癥的要害，趕在第一時間消除引發(fā)癌癥的遺傳變異。

賽百諾公司稱其參與此次評獎的基因藥物“今又生”是從源頭上治療癌癥。這并不是說基因治療不能與其他療法配合使用。

賽百諾稱，臨床試驗表明基因治療已在癌癥病人身上取得了一些出乎意料的積極效果，如食欲增強、疼痛減輕以及抗放、化療副作用的能力提高等。

而歐洲和美國在基因治療方面所走的彎路使賽百諾在這一領域所面臨的競爭大為減少。

1999年，美國一位18歲的男子在參加一個基因治療的臨床試驗4天后因身體多個器官出現(xiàn)衰竭而死亡，顯然他的身體是對充當基因載體的腺病毒產(chǎn)生了不良反應。此后又發(fā)生過一起一名法國男孩在接受基因治療后出現(xiàn)類白血病癥狀的事例，美國政府遂于2003暫停了用另一種病毒傳送機制進行的基因治療試驗。

而中國對在本國進行基因治療試驗一直持支持態(tài)度，政府有關部門以及地方政府都向這一領域投入了資金。

賽百諾公司否認中國政府對基因治療試驗持放任態(tài)度，它指出中國的監(jiān)管部門2003年就發(fā)布了有關基因治療的指導原則。中國的臨床試驗成本也比較低，美國公司這方面的費用折合到每個參與試驗的病人身上高達數(shù)萬美元，比中國的臨床試驗成本高出許多。

“今又生”于2003年10月通過了中國監(jiān)管部門的審查，并于6個月后正式上市銷售，它是全球首個投入商業(yè)銷售的基因治療藥物。

賽百諾公司稱，目前已有26個國家的4,000多位病人接受了這一藥物的治療，尚未發(fā)現(xiàn)病人有嚴重的副作用產(chǎn)生。該公司稱“今又生”2004年的銷售額為人民幣1,140萬元(合140萬美元)，預計今年的銷售額將接近人民幣1,900萬元。

但賽百諾公司取得今天的成績可不是一帆風順的。上述那位彭朝暉的助手說，公司當初曾冒著風險在這一項目上投入了大量資金。

他回憶說，當初招募參加臨床試驗的病人就不是一件容易事，那些人對基因治療一無所知，賽百諾不得不向他們詳加解釋。

他說，“今又生”能否繼續(xù)取得成功歸根結底將取決于它的療效。