2002年，在墨西哥圣路卡斯角，當40歲的戴維·埃姆斯正踩著沖浪板沖向大海、準備向一個大浪發(fā)起挑戰(zhàn)的時候，他意識到身體出了大問題。這位強壯的沖浪手、自行車手和舉重運動員甚至連跳出浪頭的力氣都沒有了。幾個月后，他接到了一份殘酷的診斷書：肌萎縮性(脊髓) 側索硬化癥，俗稱路-蓋里格式癥（Lou Gehrig誷 disease）。這種病會破壞大腦和脊髓中的運動神經細胞，使患者逐漸喪失運動能力，直到最終失去吞咽和呼吸功能。這是一種不治之癥，病人的存活期不超過5年。
自從得知病情后，埃姆斯已經試過了包括從消炎藥到中藥在內的各種藥。然而他知道，他依然要把最大的希望寄托于一些尚待發(fā)現(xiàn)的東西：如何使大腦中的受損神經細胞再生?？茖W家認定這是可能的。但研究失敗、資金不足以及圍繞干細胞而引發(fā)的政治風暴使得把這一設想變?yōu)楝F(xiàn)實的努力遇到了挫折。這些細胞是長成身體許多組織的通用資源，其中最萬能的細胞取自人類胚胎，但這招致了某些宗教團體的譴責。在舊金山從業(yè)的律師埃姆斯說：“患上催命的疾病令人沮喪，但我們一定能戰(zhàn)勝它。這只是時間問題。”
埃姆斯故事帶來的是希望與承諾之間的悲劇性沖突，而這正是被稱作“再生醫(yī)療”初期階段的特征。越來越多來自全球學術界和生物技術實驗室的科學家們正在倡導一種新的治病方法。這些科學家的目標并不是開發(fā)能減緩大腦衰退或治療心臟衰竭的藥物。這條陣線上的科學家們希望能通過重新調整人體來實現(xiàn)自我治療。
“再生”是生物技術的圣杯，也是終極的科學難題。大多數生物的復原能力都很強。但在整個身體器官的再生方面，人體存在著不足，這一點令人難以理解。當然，如果我們的膝蓋擦破一點皮，則可以長出新皮來；而我們的肝臟也可以在一定程度上再生；即使是被切斷的手指尖在合適的環(huán)境下也能重新長出來。但與低等的蠑螈相比，人類則是小巫見大巫了。蠑螈可以重新長出腿、尾巴、顎、腸、脊椎甚至部分眼睛。科學家們希望人也能做到這一點。

海外的進展
許多研究人員和病人及其親屬都確信，干細胞是解決再生問題的一條出路。這就是為什么有那么多人抗議布什政府限制用于胚胎干細胞的研究經費的原因。南希·里根在5月8日舉行的一次盛大的干細胞研究籌款會上說：“我認為我們不應對此不理不睬。我們已經失去了那么多時間，不能再損失任何一點時間了。”
源自這些研究的療法有一天會治愈阿爾茨海默氏病（Alzheimer誷 disease）患者，盡管美國前總統(tǒng)里根在其生命的最后10年里飽受了該病的折磨。值得注意的是美國兩黨對干細胞工作的支持風暴。就在南希·里根發(fā)表評論的幾天前，206名眾議院議員簽署了一封給喬治·布什總統(tǒng)的信，懇請他放寬對干細胞研究的限制。根據這一限制，除了在禁令生效之前已經分離出細胞的項目外，其他項目均得不到聯(lián)邦政府的撥款。
學術界的積極分子還有另外一個要求取消限制的理由：歐洲和亞洲的胚胎干細胞研究正在取得飛速進展，因此遭到壓制的美國實驗室會在一個重要的新興學科上被別人搶得先機。哈佛大學的醫(yī)學教授戴維·史卡丹說：“聯(lián)邦政府正在錯過一個極好的機會。美國可能失去競爭優(yōu)勢。”史卡丹還是哈佛大學新設立的干細胞研究所主任。
許多再生醫(yī)學的研究者都把注意力集中在生命的雙引擎——大腦和心臟上。這兩個部位對新治療方法的需求是最迫切的。每年約有70萬美國人死于心臟疾病，使其成為美國占比例最大的死因。另外有20萬人死于中風、阿爾茨海默氏病、帕金森癥以及其他大腦疾病。這些疾病的救治每年需要4000億美元的開支，其中至少有150億美元花在了購買藥品上，而這些藥品除了減輕癥狀外幾乎沒有其他用途。如今的藥品就是這樣。畢竟，當一塊心肌因心臟病發(fā)作而缺氧時就會壞死，沒有什么可以使它復生。
在圍繞干細胞的爭斗激烈進行的時候，幾種生物技術發(fā)現(xiàn)了大有希望的再生治療方案，這些方案采用的材料爭議不那么大。有些公司正在研究從肌肉或骨髓中提取成人干細胞，然后將它們植入病人體內，刺激修復過程。其他公司則正在尋找可以利用身體內天生具有再生能力的蛋白質。這種治療方法可能將于5年內面市。
大型醫(yī)藥公司正逐漸意識到再生已經不再是幻想。強生、惠氏（Wyeth）和禮來（Eli Lilly） 等一批公司正在該領域里大舉投資。禮來公司的科學家羅莎蒙德·史密斯說：“我們相信開發(fā)出創(chuàng)新性新藥的潛力很大。”更不用說重新產生銷售額和利潤的大好機會：據咨詢公司Decision Resources預計，以心臟和大腦疾病為目標的治療市場在未來10年可能不止翻一番，達到358億美元。

苦苦尋覓
盡管前景讓人感到急不可耐，但使心臟和大腦重生的努力肯定是長期和痛苦的。到目前為止所取得的每一點進步都伴隨著一系列挫折——從相互矛盾的測試結果到病人在早期試用階段承受的危險的副作用。這些令人清醒的進展加上對胚胎干細胞的強烈抗議，嚇走了一些投資者。艾倫·沃爾頓是風險投資公司Oxford Bioscience Partners位于康涅狄格州韋斯特波特的資深合伙人，他說：“我們知道這件事很棒，但我們要等別人先取得突破，然后再大舉跟進。”
那么，突破就要到來了嗎？大自然為我們的樂觀提供了理由。在波士頓兒童醫(yī)院的一間小實驗室里，3000條斑馬魚正在繪制著未來心臟藥物的路線圖。兩年前，在這里工作的哈佛大學科學家取得了驚人的發(fā)現(xiàn)：與哺乳動物不同，斑馬魚的心臟可以再生。研究中，科學家們從每條魚的心臟切去20%的組織，然后驚奇地發(fā)現(xiàn)在傷口周圍繁殖出的心臟細胞開始產生替換組織。不久，這些魚又有了新的心臟，其功能與原來一樣。下一步的工作是找出引發(fā)這一自動修復過程的基因和蛋白質。
在科學家們努力將斑馬魚的這一現(xiàn)象轉化為對人類有益的發(fā)現(xiàn)時，許多生物技術也正在尋找治療心臟病的其他方式。距離哈佛的斑馬魚實驗室?guī)坠镞h就是Genzyme公司。這是全球第四大生物技術公司，年銷售額達17億美元，也是再生醫(yī)學領域的先驅之一。Genzyme公司的試驗過程包括從犯心臟病的患者身上取下一厚塊大腿組織，每一塊有小橡皮球大小。然后從這些組織中摘取被稱作“成肌細胞”的肌肉細胞，對這些細胞進行培養(yǎng)并將它們植入病人心臟的受損部位。這些并不是干細胞，因此它們不能分化成各種組織。但該公司的科學家們相信這些細胞可以防止心臟壁隨時間推移而變薄——這是心臟病發(fā)作的一種災難性后果，將導致充血性心力衰竭。在法國進行的早期試驗中，10名病人的心臟供血效率平均提高了35%。
然而，將成肌細胞應用于心臟病病房進行治療尚不成熟。Genzyme公司的試驗中有些病人心律不齊，問題可能是出在細胞上。而且，在心臟搭橋手術中，所有病人都接受了成肌細胞，因此無法弄清病人狀況的改善有多少歸功于這些細胞，又有多少歸功于手術。領導心血管研究的Genzyme公司執(zhí)行副總裁小艾爾·杜克·科利爾說：“我們不能過分強調兩者中的任何一方。這可以延長生命嗎？我們急于知道這一點。”Genzyme公司展開了一次大規(guī)模的研究，以尋找問題的答案。
可以肯定的一點是，成肌細胞只是在生物技術最宏大的目標方向上邁出的第一步，這個宏大的目標就是像斑馬魚那樣實現(xiàn)真正的再生。大腿細胞不會生長出心肌，這樣它們永遠都只是冒名頂替者。這就是為什么Genzyme公司以及其他單位的科學家正在對尚未最后確認的干細胞進行試驗。許多科學家希望能夠使這些細胞發(fā)展成心肌或具有同等潛力的組織。越來越多的證據表明，跟隨我們一生的成人干細胞可能為修復受損身體部位提供原材料。
作為身體免疫系統(tǒng)核心的骨髓可能是再生的源泉。在匹茲堡大學麥高恩再生醫(yī)學研究所進行的一項研究中，從充血性心力衰竭病人的骨髓中提取兩種類型的成人干細胞，然后在搭橋手術中將其埋入患者的心臟。該大學4月25日宣布，經過6個月的時間，接受了干細胞的病人心臟供血效率比只做了搭橋手術的病人高24%。組織樣本表明細胞駐留在病人心臟內并產生了大量的蛋白質，這表明新的肌肉正在生成。領導這項研究的阿米特·帕特爾博士說：“在這些病人中有些過去無法工作，而現(xiàn)在他們已經重返工作崗位了。這項研究大有希望。”
這種關于成人干細胞的樂觀主義一直在引起人們的擔憂?？茖W家必須確定這些細胞能夠真正地生成心臟或大腦組織。目前并不清楚這些細胞是否能夠在身體中停留足夠長的時間，以完成修復工作。許多干細胞支持者仍然相信只有胚胎干細胞具有真正的再生性。畢竟，它們是人整個身體生長起來的種子?？梢韵胂?，從未出生的胎兒體內取出它們，然后在實驗室里培養(yǎng)并向它們發(fā)出轉化信號，要求其轉化為心肌、神經或病人需要的其他任何組織。
現(xiàn)在，政治上的狂熱粉碎了人們的希望。布什總統(tǒng)于2001年實施的研究經費限制旨在安撫那些支持他本人卻反對破壞胚胎的人以及其他反對克隆胚胎來制取干細胞技術的人。僅憑美國國立衛(wèi)生研究院的撥款（這是一個關鍵的資金來源），美國科學家無法再取得此類干細胞，甚至也無法對來自海外的干細胞進行研究。這種情況惹惱了干細胞的支持者，如患有帕金森癥的演員邁克爾·?？怂?。他說：“這項研究不應該被當作一個政治足球。這是一個潛在的突破，可以對人類的生命產生巨大影響。”

彌合差距
有些干細胞研究人員正在與法律相抗爭。3月，哈佛大學教授道格拉斯·梅爾頓宣布他利用私人捐贈的資金創(chuàng)造了17種新的胚胎干細胞。然后，哈佛大學公布了其籌集1億美元民間資金建立干細胞研究所的計劃。梅爾頓說：“我們不是政治組織，我們不必擔心大選的結果。我們只尊重科學。”
美國各州也將設法彌補資金缺口。加利福尼亞州的積極分子收集了超過100萬個簽名，支持該州就未來10年內投資30億美元進行干細胞研究的計劃進行投票。游說者說，如果這項計劃于11月獲得通過，那么它將使加利福尼亞州與英國和韓國等優(yōu)先發(fā)展這項技術的其他國家處于同等位置上。
像約翰·埃姆斯這樣的志愿者正在努力工作，讓公眾了解這項計劃。作為路-蓋里格式癥患者戴維·埃姆斯的父親，他花了許多天在街角收集人們的簽名。他的擔心中夾雜著對研究進展緩慢的憤怒，因為他相信這項研究能夠治愈兒子的病。70歲的老埃姆斯說：“我對科學受到宗教的抑制感到震驚。我現(xiàn)在是一名積極分子。我喜歡實話實說。”
在生物技術公司Geron位于舊金山的實驗室里，人們的積極性完全是為了科學。Geron正在設法將胚胎干細胞轉化為微型再生工廠。11月，Geron公司宣布其一項試驗產品可以幫助因為脊柱損傷而造成部分癱瘓的老鼠保持四肢行走的能力。這種做法迫使胚胎細胞分化為成人細胞，后者可產生一種保護性外衣——髓磷脂，它們將神經纖維包裹起來，并允許神經纖維傳遞來自大腦的信號。髓磷脂的破壞是若干種神經學疾病的罪魁禍首。
雖然干細胞受到的關注最多，但許多科學家卻對此類細胞產生的裸蛋白的恢復能力印象深刻。結果將證明再生的關鍵可能就是一種蛋白質或各種蛋白質、化學物質及細胞的組合。生物技術巨人企業(yè)Amgen公司正在測試一種叫作膠質細胞源性神經營養(yǎng)因子（GDNF）的分子。它可以刺激神經元生長，而神經元可生成多巴胺——帕金森癥患者體內缺少的就是這種神經傳遞素。在3月份召開的華爾街分析家會議上，Amgen公司播放了一段錄像，錄像中一些病人吃力地離開椅子從屋子一邊走到另一邊。在膠質細胞源性神經營養(yǎng)因子被注入他們的大腦后，他們完成簡單任務的能力有了戲劇性的提高。
然而，基于蛋白質的藥物也存在著讓某些患者無法容忍的不足。因為它們是大分子，所以不容易在大腦中滲透或擴散。這就意味著必須通過外科手術將一個設備植入受損部位，然后利用該設備將這些藥物注入體內。由于藥力無法長時間保持，因此為了產生效果，就必須不斷地注入。Amgen公司負責研究和發(fā)展的執(zhí)行副總裁羅杰· 佩勒米泰說：“膠質細胞源性神經營養(yǎng)因子只是一小步，我們需要更好的方法來做這件事。”
生物技術創(chuàng)業(yè)企業(yè)Titan Pharmaceuticals公司將賭注下在了通常在人眼睛后部能夠找到的細胞上。在從組織中獲得了細胞后，該公司將其提純，并在實驗室里對它們進行培養(yǎng)，然后把它們放在凝膠珠上。當這些凝膠珠被植入大腦后，細胞停留在那里，并不停地釋放出多巴胺。在早期的研究中，經歷了這一過程的帕金森癥患者的運動功能改善了48%。
許多生物技術公司正在追求更有爭議的治療方法——基因治療。這一想法是利用病毒或其他媒介作為傳遞手段，把治療基因直接注入病人的細胞。1999年，這項研究幾乎陷于停頓，當時18歲的耶西·加爾辛格因為患了少見的新陳代謝紊亂而在接受基因治療時不幸死亡。但許多基因治療的擁護者在繼續(xù)努力，他們相信基因是大腦和心臟修復劑最有效的載體。Genzyme公司正在試驗一種叫作HIF的基因，它被認為可以通過刺激受損傷心臟內血管的生長而促進心臟修復。
然而，加爾辛格的悲劇證明了干擾身體的各種自然趨勢是多么危險。即使安全問題解決了，生物技術業(yè)也將面臨另一個可怕的問題：人類如何才能大規(guī)模地開展這種“細胞治療”？處理細胞是特別困難的。必須通過外科手術將它們從患者體內取出，然后小心處理，再重新植入。位于亞特蘭大的美國心血管研究所醫(yī)療主任和首席科研官尼古拉斯·克羅諾斯博士估算，繁忙的心臟中心一年可以完成2.5萬次治療。相比之下，一套可兼作干細胞中心的骨髓移植設施典型情況下每年只能處理150個病人?？肆_諾斯說：“這不是一個數量級。”
也許人類某一天會在細胞內部找出可行的解決方案。創(chuàng)業(yè)公司Osiris　Therapeutics公司和Neuronyx公司正在對次族群成人干細胞進行試驗，這些細胞是由捐贈人提供的，植入了沒有任何免疫反應的患者體內。這至少是個希望。Osiris公司負責研究的副總裁馬克·皮頓杰設想：“每一家醫(yī)院的藥房將能夠為每位心臟病患者冷凍數袋細胞。”
有沒有可能僅用一瓶藥片就能解決再生問題呢？這個夢想推動著位于馬薩諸塞州的Curis公司的科學家們努力工作，他們正在研究“信號通路”，即分子總開關。它可以再生大量必需的蛋白質。有一條通路被稱作“刺猬通路”，因為早期研究使用的果蠅胚胎看起來像刺猬毛一樣。Curis公司正在開發(fā)打開“刺猬通路”的藥品，可以在心臟病或中風發(fā)作后使用。在動物身上，分子會動員損傷部位的干細胞生長。該公司首席科研官李·魯賓說：“我們在調動身體自身的自我修復能力，并努力讓這種能力得到進一步增強。”
這種創(chuàng)新從來都是與風險相伴。對于那些飽受退化性疾病折磨的患者來說，創(chuàng)新來得越快越好。政治和資金障礙都無法阻礙人們對再生醫(yī)學的探索。